অ্যাস্কবায়ো এবং সেলেক্টা বায়োসাইন্সেস মেথিলম্যালোনিক অ্যাসিডেমিয়ার চিকিৎসার জন্য এমএমএ-101 এর জন্য অনাথ ওষুধ পদবী পায়

s AskBio এবং Selecta Biosciences MMA-101 এর জন্য অনাথ ড্রাগ পদবী পেয়েছে methylmalonic অ্যাসিডেমিয়ার চিকিৎসা করার জন্য
অ্যাস্কবায়ো এবং সিলেক্টা আশা করে এমএমএ- 101 এর একটি পর্যায়ে 1 ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করবে এবং 2021 এর প্রথম অর্ধেক রোগীদের জন্য ইমটর হবে

অ্যাস্কলপিওস বায়োফার্মাসিউটিকাল, আইএনসি এবং সেলেক্টা বায়োসাইন্স, আইএনসি. ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) এমএমএ- 101কে অনাথ ড্রাগ পদবী প্রদান করেছে, একটি এএভি ভিত্তিক জিন থেরাপি মেথাইলম্যালোনিক-কোএ মিউটেস (এমএমইউটি) জিন মিউটেশনের জন্য ইসোলেটেড মেথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডেমিয়া (এমএমএ) চিকিৎসার জন্য. এমএমএ-101 আগে অক্টোবর 2020 তে এফডিএ থেকে বিরল পিডিয়াট্রিক রোগের পদবী পেয়েছিল.

“এমএমএ- 101 এর জন্য অনাথ ওষুধ এবং বিরল বাচ্চা রোগের পদবী যা এমএমএর সাথে উপস্থিত রোগীদের জন্য বিদ্যমান চিকিৎসা প্রয়োজনকে সমর্থন করে," বলেছে শিলা মিখাইল, সিইও এবং আস্কবায়োর সহ-প্রতিষ্ঠাতা. “আমরা এই রোগীদের যত তাড়াতাড়ি সম্ভব দক্ষভাবে এবং দ্রুত একটি নতুন চিকিৎসা আনার জন্য এফডিএ-এর সঙ্গে কাজ করতে চাই.”

“এএভি প্রযুক্তি, সিলেক্টা এবং আস্কবায়োর সঙ্গে ইম্মটর সহ এমএমএ-তে উল্লেখযোগ্য অপূর্ণ প্রয়োজনীয়তার সমাধান করতে চাচ্ছে. আমরা আনন্দিত যে এফডিএ প্রোগ্রাম অনাথ ওষুধের পদত্যাগ প্রদানের মাধ্যমে এই প্রচেষ্টাকে আরও স্বীকার করেছে," বলেছে Carsten Brunn, Selecta Biosciences এর পিএইচডি, প্রধান কার্যনির্বাহী অফিসার. “আমরা এএভি-নির্দিষ্ট ইমিউন সহনশীলতা প্রদর্শন করার জন্য ইমটর প্ল্যাটফর্মের মূল্যায়ন চালিয়ে যেতে উত্তেজিত এবং সম্ভাব্যভাবে জিন থেরাপি পুনরুদ্ধার সক্ষম করছি.”

এমএমএ একটি বিরল মোনোজেনিক রোগ যার মধ্যে শরীর কিছু প্রোটিন এবং মোটা ভাঙতে পারে না. এই মেটাবলিক রোগটি মেটাবলিক সমস্যায় পরিণত হতে পারে এবং ফিডিং সমস্যা, উন্নয়নের বিলম্ব, বৌদ্ধিক ক্ষতিকরণ, ক্রনিক কিডনি রোগ, অপটিক নার্ভ অ্যাট্রোফি, অস্টিওপিনিয়া এবং প্যানক্রিয়াটাইটিস সহ দীর্ঘমেয়াদী জটিলতার সঙ্গে যুক্ত হতে পারে. সাধারণত, ভালভাবে পরিচালিত রোগীদের মধ্যবর্তী মেটাবলিক ক্ষতিপূরণ ইভেন্টের সাথে সম্পর্কিত স্বাস্থ্যের সময়কাল থাকে যার ফলে ইন্টারকারেন্ট ইনফেকশন বা স্ট্রেস এপিসোডের মাধ্যমে মাল্টিঅর্গান ব্যর্থতা হতে পারে. এমএমএর লক্ষণ সাধারণত প্রারম্ভিক অক্ষরে দেখা যায় এবং হালকা থেকে জীবন-হুমকি পর্যন্ত ভিন্ন হয়. চিকিৎসা ছাড়া, এই রোগটি কোমা এবং কিছু ক্ষেত্রে, মৃত্যুর দিকে পরিণত হতে পারে.

অ্যাস্কবায়ো এবং সিলেক্টা আশা করে এমএমএ- 101 এর একটি পর্যায়ে 1 ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করবে এবং 2021 এর প্রথম অর্ধেক রোগীদের জন্য ইমটর হবে.

অনাথ পণ্যের উন্নয়নের এফডিএ অফিস ইউএস-এ 200,000 জনের চেয়ে কম মানুষকে প্রভাবিত করা বিরল রোগের জন্য অনাথ ড্রাগ পদক্ষেপকে অনাথ ওষুধের পদক্ষেপ অনুমোদন দেয়. বিরল রোগের জন্য ওষুধের উন্নয়নকে উৎসাহিত করার জন্য এই প্রোগ্রামটি তৈরি করা হয়েছিল এবং সুবিধাগুলির মধ্যে কিছু উন্নয়ন খরচ অফসেট করার জন্য ডিজাইন করা ট্যাক্স ক্রেডিট এবং অ্যাপ্লিকেশন ফি ওয়েভার এবং সাত বছর পর অনুমোদনের জন্য যোগ্যতা অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছে.

এফডিএ মূলত বাচ্চাদের বয়স 18 বছর বা ছোট বয়সের জন্য প্রভাবিত করে বাচ্চাদের উন্নয়নকে উৎসাহিত করার জন্য বিরল পিডিয়াট্রিক রোগের রোগ অনুমোদন দেয় যাদের প্রাথমিকভাবে 200,000 জন মানুষকে ইউএস-এ প্রভাবিত করে. বিরল পিডিয়াট্রিক রোগ পদবী প্রোগ্রামটি স্পন্সরদেরকে একটি পণ্যের জন্য অনুমোদন পাওয়ার অনুমতি দেয় যা একটি ভিন্ন পণ্যের জন্য পরবর্তী মার্কেটিং অ্যাপ্লিকেশনের অগ্রাধিকারপূর্ণ পর্যালোচনা পাওয়ার জন্য রিডিম করা যেতে পারে.

ট্যাগ : #asklepiosbiofharmaceutical #LatestNewsonAskBio21stNov #SelectaBiosciences #LatestNewsonSelectaBiosciences21stNov #LatestPharmaNews21stNov #LatestPharmaCollaboration21stNov #LatestResearchonGeneTherapy #LatestUSFDAApproval21stNov #MonogenicDisorder

লেখক সম্পর্কিত


টিম মেডিসার্কেল

সম্পর্কিত গল্পগুলি

লোড হচ্ছে অনুগ্রহ করে একটু অপেক্ষা করুন...
-বিজ্ঞাপন-


এখন ট্রেন্ডিং

ফেজ-3 দিল্লী এআইআইএমএস হাসপাতালে ভারত বায়োটেকের কোভ্যাক্সিনের ট্রায়ালনভেম্বর 27, 2020
কভিড-19 রিকভারি রেট গুজরাটের 90.93 শতাংশ বাকি আছেনভেম্বর 27, 2020
ছোটবেলার সময় হাসপাতালের বেশি ঝুঁকির সাথে প্রাথমিক জন্ম যুক্তনভেম্বর 27, 2020
কেয়ার পয়েন্টে অ্যান্টিবডি পরীক্ষার অনুমোদনের জন্য বেস10 এবং ডিএনএ লিঙ্ক অংশীদারদের গবেষণার জন্যনভেম্বর 27, 2020
রোচ এক্সওফ্লুজার এফডিএ অনুমোদন ঘোষণা করেনভেম্বর 27, 2020
ইউপি: 144 সেকশন 1 ডিসেম্বর পর্যন্ত লক্ষ্ণৌতে আরোপিত করোনা কেসগুলির কারণেনভেম্বর 26, 2020
কেরালা, মহারাষ্ট্র, দিল্লী, পশ্চিমবঙ্গ, রাজস্থান এবং উত্তর প্রদেশের দ্বারা অবদান রাখা ভারতের 61% নতুন কেসনভেম্বর 26, 2020
কভিড-19 সংবাদ আপডেট - তেলেঙ্গানা, কেরালা, Tamilnadu-26th নভেম্বরনভেম্বর 26, 2020
কভিড-19 সংবাদ আপডেট - ত্রিপুরা, মিজোরাম, নাগাল্যান্ড, 26 নভেম্বরনভেম্বর 26, 2020
কর্ণাটক রিটার্ডেড কভিড পজিটিভিটি রেট রিপোর্ট করতে চলেছেনভেম্বর 26, 2020
730 কভিড-19 এর নতুন কেস ওড়িশাতে সনাক্ত হয়েছেনভেম্বর 26, 2020
ড্যাশ ডায়েট কি?নভেম্বর 26, 2020
বায়োটেকের মধ্যে লরাস ল্যাবস্‌, রিচকোর লাইফসাইন্সগুলিতে মেজরিটি স্টেক অর্জন করেনভেম্বর 26, 2020
গ্লেনমার্ক ফার্মাসিউটিক্যালস প্রতিষ্ঠিত প্রতিষ্ঠানে তার অবস্থান সুরক্ষিত করে উদীয়মান বাজারের ইন্ডেক্সেনভেম্বর 26, 2020
2023 সালের মধ্যে 1 কোটি ভারতীয় ডায়াবেটিস রোগীদের ক্ষমতায়নের জন্য অ্যাস্ট্রাজেনেকার ভারতীয় ডায়াবেটিস রিসার্চ সোসাইটির সাথে এমওইউ এর লক্ষণনভেম্বর 26, 2020
মোনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি ক্যান10 এর জন্য বায়োইনভেন্ট এবং ক্যান্টার্জিয়া সাইন উৎপাদন চুক্তিনভেম্বর 26, 2020
সেনহওয়া শক্ত টিউমারের চিকিৎসার জন্য আমাদের এফডিএ এবং স্বাস্থ্য কানাডায় একাধিক ইন্ড অ্যাপ্লিকেশন জমা দিয়েছেনভেম্বর 26, 2020
প্রতিটি উন্নততর স্বাস্থ্যের দিকে গণনা করে - বলছেন কেনভেম্বর 26, 2020
নিউরোব্লাস্টোমার চিকিৎসার জন্য এফডিএ ওয়াই-ম্যাবস ডেনিয়েলজা® (নক্সিতাম্যাব-জিকিউজিকে) অনুমোদন করেনভেম্বর 26, 2020
ছত্তিশগড়: কভিড-19-এর বিরুদ্ধে ভ্যাকসিনেশনের জন্য প্রস্তুতি শুরু হয়নভেম্বর 26, 2020