অর্চার্ড থেরাপিউটিক্স আমাদের এফডিএ ইন্ড অ্যাপ্লিকেশন অফ ইন্ড অ্যাপ্লিকেশনকে মেটাক্রোম্যাটিক লুকোডিস্ট্রোফির জন্য ঘোষণা করে

s অর্চার্ড থেরাপিউটিক্স আমাদের এফডিএ ইন্ড অ্যাপ্লিকেশন অফ ইন্ড অ্যাপ্লিকেশন অফ ইন্ড অ্যাপ্লিকেশন অফ মেটাক্রোম্যাটিক লুকোডিস্ট্রোফির জন্য ঘোষণা করে
কোম্পানি বিশ্বাস করে যে ওটিএল- 200 এমএলডি সহ অনেক যুবকদের জীবন পরিবর্তন করার জন্য অসাধারণ সম্ভাবনা অফার করে

অর্চার্ড থেরাপিউটিক্স, একজন গ্লোবাল জিন থেরাপি লিডার, সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউ.এস. ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) কোম্পানির অনুসন্ধানমূলক নতুন ড্রাগ (আইএনডি) অ্যাপ্লিকেশন অটিএল- 200 এর জন্য ক্লিয়ার করেছে, একটি স্বয়ংক্রিয়, হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল, লেন্টিভাইরাল ভেক্টর-বেসড জিন থেরাপি (এমএলডি) মেটাক্রোম্যাটিক লিউকোডিস্ট্রফি (এমএলডি) চিকিৎসার জন্য উন্নয়নের জন্য. এই গুরুত্বপূর্ণ চিকিৎসায় এফডিএর সাথে অতিরিক্ত ডায়ালগ সহজ করতে সাহায্য করার জন্য কোম্পানি ওটিএল- 200 এর জন্য রিজেনারেটিভ মেডিসিন অ্যাডভান্সড থেরাপি (আরএমএটি) পদবীর জন্য আবেদন করেছে.

“এমএলডি একটি বিপদজনক এবং দ্রুত প্রগতিশীল রোগ, বিশেষত তার সবচেয়ে গভীর রূপে যেখানে এটি তরুণ শিশুদের দক্ষতা হারাতে সাহায্য করে, যেমন তাদের চারপাশের বিশ্বের সাথে কথা বলার ক্ষমতা. দুঃখজনকভাবে, এই সন্তানের বেশিরভাগ বাচ্চারা পাঁচ বছর বয়সে পার হয়ে যাবে, এবং তাদের পরিবারগুলি পলিয়েটিভ কেয়ার ছাড়া কোন বাস্তব বিকল্প থাকবে না," বলেছে ববি গ্যাসপার, এম.ডি, পিএইচ.ডি, চিফ এক্সিকিউটিভ অফিসার, অর্চার্ড থেরাপিউটিক্স.

“আমরা এই ক্ষতিকর নিউরোডিজেনারেটিভ অবস্থার সাথে শিশুদের জন্য সম্ভাব্য চিকিৎসা হিসাবে ওটিএল- 200 আনার প্রতিশ্রুতিবদ্ধ. এগিয়ে যাওয়ার জন্য ওটিএল- 200 এর সাথে যুক্ত আইএনডি এর ভাতা আমাদের যাত্রায় একটি গুরুত্বপূর্ণ মাইলস্টোন প্রতিনিধিত্ব করে, বিশেষত ইউরোপিয়ান ওষুধ এজেন্সি থেকে আমাদের সাম্প্রতিক চিকিৎসা মতামত প্রাপ্তির প্রতিনিধিত্ব দিয়েছে যা থেরাপির জন্য সম্পূর্ণ বিপণন অনুমোদন সুপারিশ করে.”

IND ফাইলিং-এর অংশ হিসাবে, অর্চার্ড U.S. থেকে 9 রোগীদের সহ 39 জন রোগীদের FDA ডেটাকে দেওয়া হয়েছে, যারা ক্লিনিকাল স্টাডির অংশ হিসাবে OTL-200 পেয়েছেন এবং সান রফেল-টেলিথন ইনস্টিটিউটে জিন থেরাপি ইতালিতে জিন থেরাপি এর জন্য কম্প্যাশনেট ব্যবহার করার প্রোগ্রামগুলি পেয়েছেন. এই প্রোগ্রামের সবচেয়ে প্রাথমিক চিকিৎসাযুক্ত রোগীদের মধ্যে কোম্পানির আট বছর পর্যন্ত ফলো-আপ ডেটা রয়েছে.

“আজ একত্রিত ব্যাপক ক্লিনিকাল তথ্যের উপর ভিত্তি করে, আমরা বিশ্বাস করি যে ওটিএল- 200 এমএলডি সহ অনেক যুবকদের জীবন পরিবর্তন করার জন্য অসাধারণ সম্ভাবনা অফার করে," গ্যাসপার চালিয়ে গেছে. “আইএনডি এফডিএর সাথে খোলা ডায়ালগের জন্য একটি সুযোগ প্রদান করে, যা আমাদেরকে ক্লিনিকাল ডেভেলপমেন্ট প্রোগ্রামে ইতিমধ্যে সংগ্রহ করা ডেটা শেয়ার করার অনুমতি দেয় এবং ইউ.এস-এ ওটিএল-200 এর নিয়ন্ত্রক অনুমোদনের জন্য একটি বায়োলজিক্স লাইসেন্স আবেদন ফাইল করার একটি পথ নির্ধারণ করে.”

মেটাক্রোম্যাটিক লুকোডিস্ট্রোফি (এমএলডি) শরীরের মেটাবলিক সিস্টেম এর বিরল এবং জীবন-হুমকি করে এমএলডি যা প্রায় 100,000 জন্মজীবনে প্রায় একটি ইউএস এমএলডি এর মধ্যে একটি মিউটেশন দ্বারা হয় যার ফলে শরীরের মস্তিষ্ক এবং অন্যান্য অঞ্চলে সালফ্যাটাইড সংগ্রহ হয়, যার মধ্যে লিভার, গ্যালব্ল্যাডার, কিডনি এবং/অথবা স্প্লিন অন্তর্ভুক্ত. সময়মত, স্নায়ুতন্ত্র ক্ষতিগ্রস্ত, মোটর, ব্যবহারমূলক এবং সম্পূর্ণ অনুসন্ধান, গভীর স্পেস্টিসিটি এবং সিজার মতো নিউরোলজিকাল সমস্যায় পরিণত হয়.

এমএলডি যুক্ত রোগীরা ক্রমাগতভাবে সরানো, কথা বলা, নিমেষে, খাওয়ার এবং দেখার ক্ষমতা হারায়. বর্তমানে, MLD এর জন্য কোন অনুমোদিত চিকিৎসা নেই. তার বিলম্বিত শিশু ফর্মে, অনসেট থেকে 5 বছরের মধ্যে মরটালিটি 50% এবং 44% 10 বছরে যাবতীয় রোগীদের জন্য অনুমান করা হয়.1 ওটিএল-200 (স্বয়ংক্রিয় সিডি34+ সেল সমৃদ্ধ জনসংখ্যা যার মধ্যে হেমাটোপয়েটিক স্টেম এবং প্রোজেনিটর সেল (এইচএসপিসি) লেন্টিভাইরাল ভেক্টর এনকোডিং দ্বারা লেন্টিভাইরাল ভেক্টর এ (এআরএসএ) জিন) ব্যবহার করে এক্স ভিভো ট্রান্সডিউস করা হয়েছে নির্দিষ্ট রোগীদের চিকিৎসার জন্য একটি অনুসন্ধানমূলক চিকিৎসা. ওটিএল- 200 এপ্রিল 2018 তে অর্জন করা হয়েছিল এবং জিএসকে এবং হাসপাতাল স্যান রাফেল এবং ফন্ডাজিওন টেলিথনের মধ্যে অগ্রণী সহযোগিতা থেকে শুরু করা হয়েছিল, যা মিলানে তাদের যৌথ স্যান রফেল-টেলিথন ইনস্টিটিউটের মাধ্যমে কাজ করে, 2010 সালে শুরু করা হয়েছিল.

ট্যাগ : #অর্চার্ডথেরাপিউটিক্স #LatestNewsonOrchardTherapeutics21stNov #LatestPharmaNews21stNov #LatestUSFDAClearance21stNov #RegenerativeMedicineAdvancedTherapy #জেনেথেরাপি #GSK

লেখক সম্পর্কিত


টিম মেডিসার্কেল

সম্পর্কিত গল্পগুলি

লোড হচ্ছে অনুগ্রহ করে একটু অপেক্ষা করুন...
-বিজ্ঞাপন-


এখন ট্রেন্ডিং

ছোটবেলার সময় হাসপাতালের বেশি ঝুঁকির সাথে প্রাথমিক জন্ম যুক্তনভেম্বর 27, 2020
কেয়ার পয়েন্টে অ্যান্টিবডি পরীক্ষার অনুমোদনের জন্য বেস10 এবং ডিএনএ লিঙ্ক অংশীদারদের গবেষণার জন্যনভেম্বর 27, 2020
রোচ এক্সওফ্লুজার এফডিএ অনুমোদন ঘোষণা করেনভেম্বর 27, 2020
ইউপি: 144 সেকশন 1 ডিসেম্বর পর্যন্ত লক্ষ্ণৌতে আরোপিত করোনা কেসগুলির কারণেনভেম্বর 26, 2020
কেরালা, মহারাষ্ট্র, দিল্লী, পশ্চিমবঙ্গ, রাজস্থান এবং উত্তর প্রদেশের দ্বারা অবদান রাখা ভারতের 61% নতুন কেসনভেম্বর 26, 2020
কভিড-19 সংবাদ আপডেট - তেলেঙ্গানা, কেরালা, Tamilnadu-26th নভেম্বরনভেম্বর 26, 2020
কভিড-19 সংবাদ আপডেট - ত্রিপুরা, মিজোরাম, নাগাল্যান্ড, 26 নভেম্বরনভেম্বর 26, 2020
কর্ণাটক রিটার্ডেড কভিড পজিটিভিটি রেট রিপোর্ট করতে চলেছেনভেম্বর 26, 2020
730 কভিড-19 এর নতুন কেস ওড়িশাতে সনাক্ত হয়েছেনভেম্বর 26, 2020
ড্যাশ ডায়েট কি?নভেম্বর 26, 2020
বায়োটেকের মধ্যে লরাস ল্যাবস্‌, রিচকোর লাইফসাইন্সগুলিতে মেজরিটি স্টেক অর্জন করেনভেম্বর 26, 2020
গ্লেনমার্ক ফার্মাসিউটিক্যালস প্রতিষ্ঠিত প্রতিষ্ঠানে তার অবস্থান সুরক্ষিত করে উদীয়মান বাজারের ইন্ডেক্সেনভেম্বর 26, 2020
2023 সালের মধ্যে 1 কোটি ভারতীয় ডায়াবেটিস রোগীদের ক্ষমতায়নের জন্য অ্যাস্ট্রাজেনেকার ভারতীয় ডায়াবেটিস রিসার্চ সোসাইটির সাথে এমওইউ এর লক্ষণনভেম্বর 26, 2020
মোনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি ক্যান10 এর জন্য বায়োইনভেন্ট এবং ক্যান্টার্জিয়া সাইন উৎপাদন চুক্তিনভেম্বর 26, 2020
সেনহওয়া শক্ত টিউমারের চিকিৎসার জন্য আমাদের এফডিএ এবং স্বাস্থ্য কানাডায় একাধিক ইন্ড অ্যাপ্লিকেশন জমা দিয়েছেনভেম্বর 26, 2020
প্রতিটি উন্নততর স্বাস্থ্যের দিকে গণনা করে - বলছেন কেনভেম্বর 26, 2020
নিউরোব্লাস্টোমার চিকিৎসার জন্য এফডিএ ওয়াই-ম্যাবস ডেনিয়েলজা® (নক্সিতাম্যাব-জিকিউজিকে) অনুমোদন করেনভেম্বর 26, 2020
ছত্তিশগড়: কভিড-19-এর বিরুদ্ধে ভ্যাকসিনেশনের জন্য প্রস্তুতি শুরু হয়নভেম্বর 26, 2020
ডেল্টা 9 কভিড-19 প্যান্ডেমিক সাথে লড়াই করতে সহায়তা করার জন্য মালিকানাধীন প্রসংগ প্রযুক্তি উন্নয়ন করেনভেম্বর 26, 2020
গত 24 ঘন্টায় দেশে পরীক্ষা করা 10,90,000 এরও বেশি কভিড স্যাম্পলনভেম্বর 26, 2020