রিদম ফার্মাসিউটিক্যালস IMCIVREE এর FDA অনুমোদন ঘোষণা করে (সেটমেলানোটাইড)

g রিদম ফার্মাসিউটিক্যালস আইএমসিভিরির এফডিএ অনুমোদন ঘোষণা করে (সেটমেলানোটাইড)
পিওএমসি, পিসিএসকে 1 বা এলইপিআর ঘাটতির কারণে রোগীদের ক্রনিক ওজন ব্যবস্থাপনার জন্য প্রথম চিকিৎসা

রিদম ফার্মাসিউটিকালস, আইএনসি, একটি বায়োফার্মাসিউটিকাল কোম্পানি যার লক্ষ্য হল মন্দাজের দুর্লভ রোগের চিকিৎসার জন্য উন্নয়ন এবং বাণিজ্যিকীকরণের চিকিৎসার লক্ষ্য রাখে, ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) বয়স্ক এবং বাচ্চা রোগীদের ক্রনিক ওয়েট ম্যানেজমেন্টের জন্য আইএমসিভিরি (সেটমেলানোটাইড) প্রুপিওমেলানোকর্টিন (পিওএমসি), পিরোপ্রোটিন কনভার্টেজ সাবটিলিসিন/কেএক্সিন প্রকার 1 (পিসিএসকে1) বা লেপ্টিন রিসেপ্টর (এলইপিআর) ডেফিসিয়েন্সি জেনেটিক টেস্টিং দ্বারা নিশ্চিত করা হয়েছে. এই অনুমোদনের মাধ্যমে, আইএমসিভিআরই প্রথমবার এফডিএ অনুমোদিত চিকিৎসা হয়ে উঠেছে এই দুর্লভ আনুষাঙ্গিক রোগের জন্য.

“আমাদের প্রথম নতুন ওষুধ অনুমোদন তালমেলের জন্য একটি প্রধান মাইলস্টোন, এবং আমরা POMC, PCSK1 বা LEPR অভাব থাকার কারণে রোগীদের জন্য IMCIVREE এর প্রতিশ্রুতির উপর প্রদান করার চেষ্টা করছি" বলেছেন, David Meeker, M.D., Chair, President and Chief Executive Officer of Rhythm. "IMCIVREE এর সাথে, আমরা একটি প্রথম-ইন-ক্লাস, প্রিসিশন মেডিসিন অগ্রগতি করছি যা melanocortin-4 (MC4) রিসেপ্টর প্যাথওয়েতে জেনেটিক ডেফিসিটের অন্তর্নিহিত কারণের সমাধানের জন্য ডিজাইন করা হয়েছে."

পিওএমসি, পিসিএসকে1 বা এলইপিআর ঘাটতির কারণে অবস্থা হল পিওএমসি, পিসিএসকে1 বা এলইপিআর জিন যা এমসি4 রিসেপ্টর পথওয়েকে অপব্যবহার করে, যা হাইপোথলামাসের একটি পথওয়ে যা ক্ষুদ্র, শক্তি ব্যয় এবং পরিণামের শরীরের ওজন নিয়ন্ত্রণের জন্য দায়ী. পিওএমসি, পিসিএসকে1 বা এলইপিআর অভাবনীয় ক্ষতির কারণে অবস্থার সাথে বাস করা মানুষ একটি ছোট বয়সে প্রারম্ভিক ক্ষুধার্ত ক্ষুদ্র হয়ে যায়, যার ফলস্বরূপ প্রাথমিক, গভীর মন্তব্য. একজন MC4 রিসেপ্টর অ্যাগনিস্ট হিসাবে, IMCIVREE MC4 রিসেপ্টরের জেনেটিক ডেফিসিট আপস্ট্রিমের কারণে উদ্ভব অক্ষম MC4 রিসেপ্টর প্যাথওয়ে অ্যাক্টিভিটি রিস্টোর করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে. আইএমসিভারির আগে পিওএমসি, পিসিএসকে1 বা এলইপিআর কঠিনতার কারণে মোটামুটিতে ওজন পরিচালনা করার জন্য কোনও এফডিএ-অনুমোদিত চিকিৎসা বিশেষভাবে নির্দেশিত করা হয়নি. 2021 এর প্রথম কোয়ার্টারে POMC, PCSK1 বা LEPR কঠিনতার কারণে 6 বছর বয়সী রোগীদের বাণিজ্যিকভাবে IMCIVREE কে বাণিজ্যিকভাবে উপলব্ধ করার প্রত্যাশা করে.

“অনেক রোগী এবং পরিবার যারা এই রোগের সাথে বাস করে তারা প্রায়শই গুরুত্বপূর্ণ মন্তব্যের সাথে যুক্ত বোঝায়. এই মন্তব্য এবং নিয়ন্ত্রণমূলক খাদ্য-অনুসন্ধানের আচরণ পরিচালনা করার জন্য, কেয়ারগিভার প্রায়শই ক্যাবিনেট এবং রেফ্রিজারেটর লক করে এবং সামাজিক কার্যকলাপগুলিকে গুরুত্বপূর্ণভাবে সীমিত করে," বলেছেন জেনিফার মিলার, এম.ডি., ফ্লোরিডা স্বাস্থ্যের বিশ্ববিদ্যালয়ের পিডিয়াট্রিক এন্ডোক্রাইনোলজিস্ট. “এই এফডিএ অনুমোদনটি একটি গুরুত্বপূর্ণ টার্নিং পয়েন্ট হিসাবে চিহ্নিত করে, একটি অত্যন্ত প্রয়োজনীয় চিকিৎসা প্রদান করে এবং রোগীদের এই দুর্লভ আনুষাঙ্গিক রোগগুলিকে চিহ্নিত এবং সঠিকভাবে নির্ণয় করার জন্য জেনেটিক পরীক্ষার ব্যবহারকে সমর্থন করে.”

POMC, PCSK1 বা LEPR অভাব থাকার কারণে পরবর্তী তারিখের বৃহত্তম অধ্যয়নের ফলাফলের উপর ভিত্তি করে IMCIVREE এর FDA অনুমোদন হয়. ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়ালে, POMC বা PCSK1 ডেফিসিয়েন্সির কারণে 80 শতাংশ ওজনের ক্ষতি অথবা 45.5 শতাংশ রোগীকে IMCIVREE এর সাথে চিকিৎসার এক বছরের পর 10 শতাংশ ওজন ক্ষতির ফলে মোল হারানোর ফলে মোটামুটি অর্জন করেছে.

পূর্ববর্তী ক্লিনিকাল অধ্যয়নের অভিজ্ঞতার সাথে সম্পর্কিত, IMCIVREE সাধারণত উভয় পরীক্ষায় ভালভাবে সহ্য করা হয়. সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল অনুষ্ঠানগুলি ছিল ইনজেকশন সাইট প্রতিক্রিয়া, স্কিন হাইপারপিগমেন্টেশন এবং ময়লা. সতর্কতা এবং সতর্কতার মধ্যে যৌনসঙ্গম, অপরাধ এবং আত্মহত্যাজনিত ধারণা, ত্বকের পিগমেন্টেশন এবং পূর্ব-বিদ্যমান নেভির অন্ধকার অন্তর্ভুক্তি অন্তর্ভুক্ত. নিওনেট এবং কম জন্ম বাচ্চাদের মধ্যে বেঞ্জাইল অ্যালকোহল সংরক্ষণকারীর কারণে গম্ভীর বিপরীত প্রতিক্রিয়ার ঝুঁকি হতে পারে. নিওনেট বা শিশুদের ব্যবহারের জন্য IMCIVREE অনুমোদিত নয়.

“আমরা জানি যে সমস্ত মন্তব্য একই নয়, এবং জেনেটিক পরীক্ষা চিকিৎসক, রোগী এবং পরিবারকে কিছু গুরুত্বপূর্ণ বস্তুর অন্তর্নিহিত কারণ বোঝার জন্য সক্ষম করতে সক্ষম করতে একটি গুরুত্বপূর্ণ ভূমিকা পালন করে," বলেছে মুরে স্টিওয়ার্ট, এম.ডি., তালিকার চিফ মেডিকাল অফিসার. “পিওএমসি, পিসিএসকে1 এবং এলইপিআর জিনস ছাড়াও, আমরা এই রোগগুলিকে নির্ধারিত অসংখ্য ক্ষুদ্র এবং প্রাথমিক-প্রথম প্রাথমিক স্বাস্থ্যের সমাধানের জন্য সেটমেলানোটাইডের সম্ভাবনাগুলির মূল্যায়ন করার জন্য আরও জিন এবং জনসংখ্যাকে চিহ্নিত করার জন্য আমাদের প্রচেষ্টা চালিয়ে যাচ্ছি.”

এই অনুমোদনের সাথে, এফডিএ একটি বিরল পিডিয়াট্রিক রোগের অগ্রাধিকার রিভিউ ভাউচার (পিআরভি) জারি করেছে. পরবর্তী কোনও মার্কেটিং অ্যাপ্লিকেশনের জন্য অগ্রাধিকার রিভিউ পাওয়ার জন্য বা বিক্রি করা বা অন্য কোম্পানিগুলিকে তাদের প্রোগ্রামের জন্য স্থানান্তরিত করার জন্য PRV রিডিম করা যেতে পারে. MC4 রিসেপ্টর পাথওয়ের জেনেটিক ত্রুটির আপস্ট্রিমের সাথে সংযুক্ত মন্তব্য চিকিৎসার জন্য FDA এর আগে থেরাপি পদক্ষেপ অনুমোদন দেওয়া হয়েছে এবং POMC (PCSK1 সহ) এবং LEPR কভারের কারণে অবসিটির জন্য অনাথ ড্রাগ ডিজাইনেশন.

POMC, PCSK1 বা LEPR কঠিনতার কারণে বসবাসকারীদের চিকিৎসা করার জন্য setmelanotide এর জন্য Rhythm এর মার্কেটিং অনুমোদন অ্যাপ্লিকেশন (MAA) ইউরোপিয়ান মেডিসিনস এজেন্সি (EMA) দ্বারা বর্তমানে রিভিউ করা হচ্ছে. ইএমএ ইতিমধ্যে অবস্থার চিকিৎসা এবং এমসি4 রিসেপ্টর পথওয়ের ঘাটতি রোগের সাথে সংযুক্ত ক্ষুদ্র নিয়ন্ত্রণের জন্য সেটমেলানোটাইডের জন্য অগ্রাধিকার ওষুধ (প্রাইম) পদবী প্রদান করেছে. অতিরিক্তভাবে, কোম্পানি বর্তমানে ক্ষুদ্র এবং শরীরের ওজন কম করার জন্য সেটমেলানোটাইড মূল্যায়ন করছে যাতে বার্ডেট-বাইডল বা অ্যালস্ট্রোম সিন্ড্রোমের সাথে বার্ডেট-বাইডল বা অ্যালস্ট্রোম সিন্ড্রোম থাকে 2020 এর চতুর্থ কোয়ার্টারে আশা করা টপলাইন ডেটার সাথে অথবা 2021 এর প্রথম কোয়ার্টারে প্রত্যাশিত হবে. এছাড়াও তার পর্যায়ে 2টি বাস্কেট অধ্যয়নে রোগীদের তালিকাভুক্ত করে নতুন সূচনায় প্রুফ-অফ-কনসেপ্টকে দ্রুত সহজতর করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে.

IMCIVREE (সেটমেলানোটাইড) ইন্ডিকেশন

প্রুপিওমেলানোকর্টিন (POMC), প্রোপ্রোটিন কনভার্টেজ সাবটিলিসিন/কেএক্সিন টাইপ 1 (PCSK1) বা লেপটিন রিসেপ্টর (LEPR) অবস্থার কারণে বয়স্ক ওয়েট ম্যানেজমেন্টের জন্য IMCIVREE প্রাপ্তবয়স্ক ওয়েট ম্যানেজমেন্টের জন্য সূচনা করা হয়. POMC, PCSK1 বা LEPR জিনগুলিতে জেনেটিক টেস্টিং ডিমনস্ট্রেটিং ডিমনস্ট্রেটিং ডিমনস্ট্রেটিং দ্বারা নিশ্চিত করতে হবে যা প্যাথোজেনিক হিসাবে ব্যাখ্যা করা হয়, সম্ভাবনাময় প্যাথোজেনিক, বা অনিশ্চিত গুরুত্বপূর্ণতা (VUS).

ব্যবহারের সীমাবদ্ধতা

IMCIVREE নিম্নলিখিত শর্তগুলির সাথে রোগীদের চিকিৎসার জন্য নির্দেশিত নয় কারণ IMCIVREE কার্যকর হবে বলে আশা করা হবে না:

সন্দেহজনক POMC, PCSK1 বা POMC, PCSK1, বা LEPR পরিকল্পনার কারণে মন্তব্য;
POMC, PCSK1 বা LEPR পরিকল্পনা সম্পর্কিত অন্যান্য প্রকারের মন্তব্য, অন্যান্য জেনেটিক সিন্ড্রোম এবং জেনারেল (পলিজেনিক) অবেসিটির সাথে সম্পর্কিত মোলতা সহ.
গুরুত্বপূর্ণ নিরাপত্তা তথ্য

সতর্কতা এবং সতর্কতা

যৌনসঙ্গম প্রতিক্রিয়ায় বিঘ্ন: ইমসিভারির সাথে চিকিৎসা করা রোগীদের মধ্যে যৌন প্রতিক্রিয়া ঘটতে পারে. আইএমসিভিরির সাথে ক্লিনিকাল অধ্যয়নে পুরুষ এবং যৌন প্রতিদুর প্রতিক্রিয়া ঘটেছে মহিলাদের স্পন্টেনিয়াস পেনিল প্রতিক্রিয়া. রোগীদের নির্দেশ করুন যাদের ইমার্জেন্সি মেডিকেল মনোযোগ পেতে 4 ঘন্টার বেশি সময় থাকে.

আত্মহত্যা এবং আত্মহত্যার ধারণা: কেন্দ্রীয় স্নায়ু ব্যবস্থাকে লক্ষ্য করে, যেমন IMCIVREE, আত্মহত্যা বা আত্মহত্যার আদর্শ কারণ হতে পারে. নতুন অনসেটের জন্য রোগীদের মনিটর করুন বা অপচয় খারাপ করার জন্য. রোগীদের আত্মহত্যার চিন্তা বা আচরণের অভিজ্ঞতা হলে IMCIVREE বন্ধ করা বিবেচনা করুন.

আগে থেকে উপস্থিত নেভির ত্বকের পিগমেন্টেশন এবং অন্ধকার: আইএমসিভিআরই তার ফার্মাকোলজিক প্রভাবের কারণে আগে থেকেই উপস্থিত ত্বকের পিগমেন্টেশন এবং অন্ধকারের কারণ হতে পারে. এই প্রভাবটি ওষুধ বন্ধ হওয়ার পরে প্রতিবর্ধিত হতে পারে. শুরু করার আগে একটি সম্পূর্ণ শরীরের পরীক্ষা করুন এবং আগে থেকেই থাকা এবং নতুন ত্বকের পিগমেন্টারি লেসন মনিটর করার জন্য আইএমসিভিরির সাথে চিকিৎসার সময়ে.

নিওনেট এবং কম জন্ম ওজন শিশুদের মধ্যে বেঞ্জাইল অ্যালকোহল সংরক্ষণকারীর কারণে গম্ভীর বিপরীত প্রতিক্রিয়ার ঝুঁকি: নিওনেট বা শিশুদের ব্যবহারের জন্য IMCIVREE অনুমোদিত নয়.

বিপরীত প্রতিক্রিয়া

সবচেয়ে সাধারণ বিপদজনক প্রতিক্রিয়া (ঘটনা ঘটনা ঘটনা ঘটনা ঘটনা, ত্বকের হাইপারপিগমেন্টেশন, স্কিন হাইপারপিগমেন্টেশন, ডায়রিয়া, উদযাপন ব্যথা, ব্যাক পেন, ফ্যাটিগ, ভমিটিং, ডেপ্রেশন, উপরের শ্বাস সংক্রান্ত ট্র্যাক্ট ইনফেকশন এবং স্পন্টেনিয়াস পেনিল এরেকশন ছিল.
নির্দিষ্ট জনসংখ্যায় ব্যবহার করুন
যখন গর্ভাবস্থা পরিচিত না হয় তখন ইএমসিভিআরই বন্ধ করুন যতক্ষণ না ফেটাসের সম্ভাব্য ঝুঁকির বাইরে থেরাপির সুবিধা না থাকে.

স্তনভোজনের সময় ব্যবহারের জন্য IMCIVREE এর সাথে চিকিৎসা করার পরামর্শ দেওয়া হয় না.

ট্যাগ : #RhythmPharma #Imcivree #Setmelanotide #POMC #PCSK1 #LEPR #latesFDAApprovalNewsNov28

লেখক সম্পর্কিত


টিম মেডিসার্কেল

সম্পর্কিত গল্পগুলি

লোড হচ্ছে অনুগ্রহ করে একটু অপেক্ষা করুন...
-বিজ্ঞাপন-





এখন ট্রেন্ডিং

রিভাইভ থেরাপিউটিক্স উত্তর ক্যারোলিনা স্টেট ইউনিভার্সিটির সাথে সহযোগিতা করে সাইলোসিবিন তৈরি করার জন্যজানুয়ারি 16, 2021
নোপ বায়োসায়েন্সেস ওরাল ডেক্সপ্রামিপেক্সোল ইওসিনোফিলিক অ্যাস্থমার ফেজ 2 এক্সহেল ট্রায়াল থেকে ফলাফল ঘোষণা করেজানুয়ারি 16, 2021
কোভিড 19 এর বিরুদ্ধে ভারতের লড়াই স্ব-আত্মবিশ্বাস এবং স্ব-নির্ভরতার মধ্যে একটি, প্রধানমন্ত্রীকে বরাদ্দ করেজানুয়ারি 16, 2021
নতুন COVID স্ট্রেন বাইরে রাখার জন্য ইউকে সোমবার থেকে সমস্ত ট্র্যাভেল করিডোর বন্ধ করবেজানুয়ারি 16, 2021
জানসেন ডার্জালেক্স ফাসপ্রো-এর জন্য ইউ.এস. এফডিএ অনুমোদন পেয়েছেনজানুয়ারি 16, 2021
ছয়টি ইইউ দেশ বলে পিফাইজার-বায়োনটেক ভ্যাকসিন ডেলিভারি হওয়ার পর 'পরিস্থিতি গ্রহণযোগ্য নয়'জানুয়ারি 16, 2021
বিজ্ঞানীরা ভ্যাক্সিন নিরাপত্তা, দক্ষতা এবং গ্লোবাল আর অ্যান্ড ডি ফোরামে অ্যাক্সেস মোকাবেলা করেনজানুয়ারি 16, 2021
জুবিল্যান্ট থেরাপিউটিক্স উইস্টার ইনস্টিটিউটের সাথে গবেষণার সহযোগিতা ঘোষণা করে নভেল পিএডি4 ইনহিবিটরদের কার্যকলাপ মূল্যায়ন করার জন্যজানুয়ারি 16, 2021
কোভিড-19 ভ্যাকসিন: সাধারণ সমাধান, প্রতিযোগিতা নয়জানুয়ারি 16, 2021
ইউনাইটেড স্টেটস ওয়েস্টওয়াটারে হাইপার-ট্রান্সমিসযোগ্য SARS-CoV-2 ভেরিয়েন্ট সনাক্ত করা হয়েছেজানুয়ারি 16, 2021
মহারাষ্ট্র রিপোর্ট করেছে 3,145 নতুন কভিড-19 কেসজানুয়ারি 16, 2021
দিল্লী গত 24 ঘন্টায় COVID-19 এর 295 নতুন কেস রিপোর্ট করেছেজানুয়ারি 16, 2021
দিল্লী গত 24 ঘন্টায় COVID-19 এর 295 নতুন কেস রিপোর্ট করেছেজানুয়ারি 16, 2021
সরকার 11 রাজ্যে বার্ড ফ্লু ছড়ানোর নিশ্চিতকরণ করেছেজানুয়ারি 16, 2021
সন্ধ্যার স্ন্যাকের জন্য স্বাস্থ্যকর রেসিপিজানুয়ারি 16, 2021
চীন হেবেই এবং হিলঙ্গজিয়াং প্রান্তে গভীর বিরতির মুখোমুখি হচ্ছেজানুয়ারি 16, 2021
DCGI থেকে 3য় পর্যায়ের মানব পরীক্ষার জন্য ডঃ রেডির অনুমোদন অনুমোদন : রাশিয়ান স্পুটনিক ভি ভ্যাক্সিনজানুয়ারি 16, 2021
প্রধানমন্ত্রী নরেন্দ্র মোদী আজ সকালে বিশ্বের বৃহত্তম কোভিড-19 ভ্যাক্সিনেশন প্রোগ্রাম চালু করবেজানুয়ারি 16, 2021
ভাইভব তেওয়ারি সহ-প্রতিষ্ঠাতা, এবং সিওও, পোর্টিয়া মেডিকাল পোর্টি তৈরির জন্য - এশিয়ার সবচেয়ে বড় এবং দ্রুত বৃদ্ধি পাওয়া হোম কোয়ালিটি হেলথকেয়ার প্রোভাইডার জানুয়ারি 16, 2021
বাচ্চা এবং তরুণ প্রাপ্তবয়স্কদের এএলকে-পজিটিভ অ্যানাপ্লাস্টিক লার্জ সেল লিম্ফোমার জন্য ইউএসএফডিএ দ্বারা অনুমোদিত পিফাইজারের জালকোরিজানুয়ারি 15, 2021