ভারটেক্স ফার্মাসিউটিকালস সাম্প্রতিক ঘোষণা করেছে যে ইউরোপিয়ান কমিশন সিমকেভি (টেজাকাফটার/ইভাকাফটর) এর জন্য অনুমোদন প্রদান করেছে, যার মধ্যে 6 বছর বয়সের সিস্টিক ফাইব্রোসিস (সিএফ) এর চিকিৎসা অন্তর্ভুক্ত করার জন্য, যারা সিস্টিক ফাইব্রোসিস ট্রান্সমেম্ব্রেন কন্ডাক্ট্যান্স রেগুলেটরে F508del মিউটেশনের দুটি কপি আছে এবং একটি কপি F508del মিউটেশনের একটি কপি রয়েছে যার ফলস্বরূপ CFTR কার্যকলাপের ফল: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3AYG, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5g, 2789+5g, 3272-26AYG, এবং 3849+10KBCIT.

“এই অনুমোদনের সাথে, ইউরোপে 6 থেকে 11 বছর বয়সের সবচেয়ে সাধারণ মিউটেশন F508del এর সঙ্গে সন্তানদের একটি নতুন চিকিৎসার বিকল্প এবং কিছু অবশিষ্ট ফাংশন মিউটেশন ইচ্ছা সহ শিশু থাকতে হবে, প্রথমবার, তাদের সিএফ এর অন্তর্নিহিত কারণের সমাধান করার জন্য একটি চিকিউটিভ বিকল্প উপলব্ধ আছে" বলেছে রেশমা কেওয়ালরামনি, এম.ডি., চীফ এক্সিকিউটিভ অফিসার এবং ভারটেক্সের প্রেসিডেন্ট. "আজকের অনুমোদন আমাদের সকল মানুষের জন্য ওষুধ প্রদান করার অন্তিম লক্ষ্যের কাছাকাছি নিয়ে আসে."

কালিডেকো (আইভাকাফটর) সহ সিমকেভি (টেজাকাফটর/ইভাকাফটর) অতিরিক্ত যোগ্য রোগীদের জন্য জার্মানি এবং শীঘ্রই উপলব্ধ হবে যারা ইউকে, ডেনমার্ক এবং আয়ারল্যান্ড রিপাবলিক সহ ভার্টেক্সের সাথে অভিনবত্বপূর্ণ দীর্ঘকালীন পরিশোধের চুক্তিতে প্রবেশ করেছে. অন্যান্য দেশগুলিতে, যোগ্য রোগীদের অ্যাক্সেস নিরাপদ করার জন্য ইউরোপে প্রাসঙ্গিক কর্তৃপক্ষের সঙ্গে কাজ করবে.

ইউরোপে, সিএফটিআর জিনে F508del মিউটেশনের দুটি কপি এবং নিম্নলিখিত 14টি মিউটেশনের একটি কপি আছে যার কাছে সিএফটিআর জিনে একটি কপি রয়েছে এমন 12 বছর বয়সী মানুষের চিকিৎসার জন্য সিমকেভি (Tezacaftor/ivacaftor): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3ayg, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5gya, 3272-26ayg, এবং 3849+10kbcDt.

সিস্টিক ফাইব্রোসিস (সিএফ) একটি দুর্লভ, জীবন হ্রাসকারী আনুষাঙ্গিক রোগ যা প্রায় 75,000 জন মানুষকে প্রভাবিত করে. CF একটি প্রগতিশীল, মাল্টি-সিস্টেম রোগ যা ফুসফুস, লিভার, GI ট্র্যাক্ট, সাইনাস, সোয়েট গ্ল্যান্ড, প্যানক্রিয়াস এবং রিপ্রোডাক্টিভ ট্র্যাক্টকে প্রভাবিত করে. সিএফটিআর জিনের কিছু মিউটেশন হওয়ার ফলে ত্রুটিপূর্ণ এবং/অথবা সিএফটিআর প্রোটীন অনুপস্থিত হয়. বাচ্চাদের অবশ্যই দুটি ত্রুটিপূর্ণ সিএফটিআর জিন সম্পন্ন করতে হবে — প্রতিটি বাবা থেকে একজন - সিএফ থাকার জন্য. যদিও বিভিন্ন ধরনের সিএফটিআর মিউটেশন রয়েছে যা অসুস্থ হতে পারে, তবে সিএফ সহ সমস্ত মানুষের অধিকাংশ ক্ষেত্রে কমপক্ষে একটি F508 ডেল মিউটেশন রয়েছে. এই মিউটেশনগুলি যেগুলি জেনেটিক পরীক্ষা বা জেনোটাইপিং পরীক্ষা দ্বারা নির্ধারণ করা যেতে পারে, সেলের পৃষ্ঠতলে নন-ওয়ার্কিং এবং / অথবা অনেক কিছু সিএফটিআর প্রোটিন তৈরি করে সিএফ তে পরিচালিত হতে পারে. সিএফটিআর প্রোটিনের ত্রুটিপূর্ণ কার্যকারিতা এবং/অথবা অনুপস্থিতির ফলে বেশ কয়েকটি অঙ্গের মধ্যে লবণ এবং জলের গরিব প্রবাহ হয়. ফুসফুসে, এটি অস্বাভাবিকভাবে মোটা, স্টিকি মিউকাস তৈরি করে যা অনেক রোগীদের ক্রনিক ফুসফুসের সংক্রমণ এবং প্রগতিশীল ফুসফুসের ক্ষতি তৈরি করে যা শেষ পর্যন্ত মৃত্যুর দিকে পরিণত হয়. মৃত্যুর মাঝারি বয়স 30 এর প্রাথমিক সময়ে.